Jazz Pharmaceuticals mislukt fase 3 klinische proef met Epidyolex in Japan

Farmaceutische gigant Jazz heeft onlangs aangekondigd dat zijn belangrijkste cannabinoïdenbehandeling, Epidyolex, niet is geslaagd voor een klinische fase 3-studie in Japan.

Japan keurde in 2019 Epidiolex van GW Pharmaceuticals goed (dat in 7,2 door Jazz Pharmaceuticals werd overgenomen voor $ 2021 miljard) voor klinische onderzoeken bij epileptische patiënten met het syndroom van Dravet, het syndroom van Lennox-Gastaut en het tubereuze sclerosecomplex. Fase 3 klinische onderzoeken voor Epidyolex in Japan begonnen in december 2022.

De “eerstelijns”-resultaten van dit open-label, eenarmige onderzoek, waarin werd getracht de veiligheid en werkzaamheid van Epidyolex als aanvullende behandeling voor deze aandoeningen te evalueren, werden gepubliceerd in een Persbericht van 22 augustus.

Volgens het bedrijf voldeed het onderzoek niet aan het “primaire werkzaamheidseindpunt van een vooraf gespecificeerde procentuele verandering in de indicatie-geassocieerde aanvalsfrequentie gedurende de behandelingsperiode (tot 16 weken) vergeleken met de uitgangssituatie bij Japanse pediatrische patiënten”.

Desondanks zei Jazz dat er “numerieke verbeteringen werden waargenomen” in de primaire en secundaire parameters.

Epidyolex, nu goedgekeurd in 35 landen, bleef vorig jaar een van de best presterende bedrijven van het bedrijf en bleef naar verluidt “op koers om zijn blockbuster-potentieel te realiseren.”

Gedurende heel 2023 steeg de netto productverkoop met 15% tot $845,5 miljoen, inclusief een jaarlijkse stijging van 16% in het vierde kwartaal tot $240,6 miljoen.

De toetreding tot Japan zal het bedrijf een vrijwel exclusieve positie op de markt hebben opgeleverd, die tot voor kort een van de meest conservatieve was op het gebied van de cannabishervorming, zelfs voor medische doeleinden.

Nu blijft de toekomst van Epidyolex in Japan onzeker, hoewel het bedrijf zegt dat het zal blijven streven naar goedkeuring van de toezichthouders in het land.

“We hebben vertrouwen in het algehele klinische profiel van Epidyolex, dat werd vastgesteld in vijf klinische fase 3-onderzoeken bij meer dan 900 patiënten. Wij geloven dat het geheel van de wereldwijde Epidyolex-gegevens, inclusief de bevindingen uit deze studie, de vooruitgang van het programma in Japan ondersteunt”, aldus Rob Iannone, MD, MSCE, executive vice president, global head of research and development, Jazz Pharmaceuticals.

“We blijven gegevens verzamelen van Japanse patiënten en zijn van plan samen te werken met de Japanse regelgevende instanties met betrekking tot een mogelijke nieuwe medicijntoepassing (JNDA). We erkennen de aanzienlijke onvervulde behoefte van patiënten in Japan die met zeldzame epilepsieën leven en zijn de onderzoekers, patiënten en zorgverleners die bij dit onderzoek betrokken zijn dankbaar.”

Over de klinische fase 3-studie
De fase 3, eenarmige, open-label klinische studie onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van cannabidiol orale oplossing (GWP42003-P) voor de behandeling van aanvallen geassocieerd met LGS, DS of TSC bij Japanse pediatrische patiënten. Het onderzoek omvat een vooraf gespecificeerd primair werkzaamheidsresultaat waarbij de procentuele verandering wordt gemeten in de frequentie van aanvallen geassocieerd met de indicatie gedurende de behandelingsperiode (tot 16 weken) vergeleken met de uitgangssituatie bij 62 patiënten van ≥ 1 tot ≤ 18 jaar oud. De onderzoeksopzet omvat een behandelingsperiode die bestaat uit een initiële titratieperiode van 2 weken, gevolgd door een onderhoudsperiode van 14 weken; en een veiligheidsbeoordelingsperiode van maximaal 52 weken behandeling. Het onderzoek loopt nog steeds om gegevens over de werkzaamheid en veiligheid te verzamelen bij Japanse pediatrische en volwassen patiënten.

____________________________________________________________________________________________________

____________________________________________________________________________________________________

Wat doe je met € 3,- per maand? Word één van onze Patrons! Als je gelooft dat onafhankelijke cannabisjournalistiek nodig is, abonneer je dan op een van de niveaus van ons Patreon-account en je krijgt toegang tot unieke geschenken en exclusieve inhoud. Als we met velen zijn, kunnen we met weinig een verschil maken!

ben stevens

+ berichtenBio

Ben is redacteur van Business of Cannabis. Sinds 2021 onderzoekt, schrijft en publiceert hij het overgrote deel van de content van de site, waarmee hij agendabepalende journalistiek levert over regelgeving, bedrijfsstrategie en beleid in heel Europa.

• ben stevens

  https://cannareporter.eu/author/benstevens/

  Italië: regering gebruikt ‘noodbevoegdheden’ om hennepbloemen te verbieden, waardoor 22.000 mensen in één nacht gecriminaliseerd zijn
• ben stevens

  https://cannareporter.eu/author/benstevens/

  VK: CBD-bedrijf klaagt de overheid aan voor £3,4 miljoen wegens “illegale” inbeslagname van hennep
• ben stevens

  https://cannareporter.eu/author/benstevens/

  Business of Cannabis houdt op 26 november de Executive Summit in Berlijn
• ben stevens

  https://cannareporter.eu/author/benstevens/

  Thailand publiceert een nieuw wetsontwerp om cannabis te reguleren, in plaats van het volledig te verbieden