Royaume-Uni : Epidyolex disponible pour les patients atteints de sclérose tuberculeuse

Le National Health Service (NHS) britannique autorisera la prescription d'Epidyolex aux patients atteints de sclérose tubéreuse complexe, une maladie génétique rare qui provoque des convulsions, à partir du 31 janvier, après que l'Institut national pour l'excellence en matière de santé et de soins (NICE) ait publié des directives finales recommandant son utilisation.

Environ une personne sur 6.000 XNUMX souffre de sclérose tubéreuse de Bourneville (TSC), une maladie qui provoque des convulsions qui affectent gravement leur qualité de vie dès leur plus jeune âge, ainsi que celle de leurs familles et de leurs soignants.

Environ 1.000 30 patients pourraient bénéficier du traitement, des essais cliniques montrant que, lorsqu'il est utilisé en complément du traitement standard d'un patient, tel que des médicaments antiépileptiques classiques, le cannabidiol (également connu sous le nom d'Epidyolex®) réduit la fréquence des crises de près d'un tiers ( XNUMX %), ce qui augmente le nombre de jours pendant lesquels les patients peuvent se passer de crises par rapport au placebo et diminue le risque de mort subite.

Grâce à des crises moins nombreuses, moins graves et plus prévisibles, les patients et les membres de leur famille se sentent plus en confiance lorsqu'ils quittent la maison, ce qui rend possibles des activités telles que la fréquentation de l'école, lit-on dans le communiqué du NHS.

Ce sera la cinquième indication pour laquelle un traitement au cannabis est approuvé par les régulateurs, rejoignant la liste des pathologies qui comprennent la sclérose en plaques, les épilepsies sévères connues sous le nom de syndrome de Dravet et de Lennox-Gastaut et pour les adultes souffrant de nausées causées par la chimiothérapie.

Le directeur de la mise en service spécialisée du NHS et directeur par intérim des médicaments commerciaux, John Stewart, a déclaré : « C'est une excellente nouvelle pour les patients que le NHS soit en mesure de proposer ce dernier traitement au cannabis autorisé, qui dans ce cas pourrait aider à réduire la fréquence des crises pour ceux-ci. vivant avec une maladie génétique grave et améliorer considérablement leur qualité de vie.

Le NHS « s’engage à rendre les traitements innovants accessibles aux patients le plus rapidement possible, à un prix équitable pour les contribuables, après l’approbation réglementaire qui permet aux patients de savoir que les nouveaux traitements sont sûrs et fabriqués dans un environnement de qualité contrôlée », a-t-il déclaré. . .

Le traitement peut réduire le nombre de personnes hospitalisées en raison de convulsions

Pooja Takhar, co-directeur général de la Tuberous Sclerosis Association, s'est déclaré « ravi que les personnes atteintes de TSC en Angleterre aient désormais accès au cannabidiol, un médicament qui change la vie de huit personnes sur 10 au Royaume-Uni atteintes de TSC ».

« L'épilepsie peut avoir un impact énorme sur la qualité de vie globale des individus et de familles entières, ce qui signifie que cette approbation pourrait être très bénéfique pour de nombreuses personnes souffrant d'épilepsie liée au TSC. Nous avons travaillé sans relâche pour garantir que le NICE délibère correctement. Bien qu’il s’agisse d’une immense victoire, notre travail ne s’arrête pas et nous continuons de plaider et de faire campagne en faveur de la communauté TSC dans tous les domaines », a déclaré Takhar.