Verenigd Koninkrijk: Epidyolex beschikbaar voor patiënten met tuberculeuze sclerose

De British National Health Service (NHS) staat het voorschrijven van Epidyolex toe aan patiënten met het Tubereuze Sclerose Complex, een zeldzame genetische aandoening die epileptische aanvallen veroorzaakt. vanaf 31 januari, nadat het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) definitieve richtlijnen had uitgegeven waarin het gebruik ervan werd aanbevolen.

Ongeveer één op de 6.000 mensen lijdt aan het tubereuze sclerosecomplex (TSC), een aandoening die epileptische aanvallen veroorzaakt die vanaf jonge leeftijd hun levenskwaliteit ernstig aantasten, evenals die van hun families en verzorgers.

Ongeveer 1.000 patiënten zouden baat kunnen hebben bij de behandeling, waarbij uit klinische onderzoeken blijkt dat cannabidiol (ook bekend als Epidyolex®) bij gebruik naast de standaardbehandeling van een patiënt, zoals typische anti-epileptica, de frequentie van aanvallen met bijna een derde vermindert (30). %), waardoor het aantal dagen dat patiënten aanvalsvrij kunnen zijn toeneemt in vergelijking met placebo, en het risico op een plotselinge dood afneemt.

Als gevolg van minder, minder ernstige en meer voorspelbare aanvallen voelen patiënten en familieleden zich zelfverzekerder als ze het huis verlaten en worden activiteiten zoals naar school gaan mogelijk, aldus de NHS-verklaring.

Dit zal de vijfde indicatie zijn waarvoor een cannabisbehandeling is goedgekeurd door toezichthouders, en wordt toegevoegd aan de lijst van pathologieën waaronder multiple sclerose, ernstige epilepsieën bekend als het Dravet- en Lennox-Gastaut-syndroom en voor volwassenen met misselijkheid veroorzaakt door chemotherapie.

John Stewart, directeur van Specialist Commissioning en waarnemend directeur van Commercial Medicines van de NHS, zei: “Het is geweldig nieuws voor patiënten dat de NHS in staat is deze nieuwste gelicenseerde cannabisbehandeling aan te bieden, die in dit geval zou kunnen helpen de frequentie van aanvallen voor degenen die leven met een ernstige genetische aandoening en hun levenskwaliteit aanzienlijk verbeteren.”

De NHS is “vastbesloten om innovatieve behandelingen zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor patiënten, tegen een eerlijke prijs voor de belastingbetaler, na goedkeuring door de regelgevende instanties die patiënten de wetenschap geeft dat nieuwe behandelingen veilig zijn en worden vervaardigd in een omgeving met gecontroleerde kwaliteit”, zei hij. .

De behandeling kan het aantal mensen dat vanwege epileptische aanvallen in het ziekenhuis wordt opgenomen, verminderen

Pooja Takhar, mede-directeur van de Tubereuze Sclerose Vereniging, zei dat hij “opgewonden was dat mensen met TSC in Engeland nu toegang hebben tot cannabidiol, een levensveranderend medicijn voor acht op de tien mensen in Groot-Brittannië die TSC hebben.”

“Epilepsie kan een enorme impact hebben op de algehele levenskwaliteit van individuen en hele gezinnen, wat betekent dat deze goedkeuring van groot voordeel zou kunnen zijn voor veel mensen met TSC-gerelateerde epilepsie. We hebben onvermoeibaar gewerkt om ervoor te zorgen dat NICE correct beraadslaagde. Hoewel dit een enorme overwinning is, stopt ons werk niet en blijven we op alle gebieden pleiten en campagne voeren voor de TSC-gemeenschap”, aldus Takhar.