Regno Unito: Epidyolex disponibile per i pazienti affetti da sclerosi tubercolare

Il Servizio Sanitario Nazionale britannico (NHS) consentirà la prescrizione di Epidyolex ai pazienti affetti dal complesso della sclerosi tuberosa, una rara malattia genetica che provoca convulsioni, dal 31 gennaio, dopo che il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha pubblicato una guida definitiva che ne raccomanda l’uso.

Circa una persona su 6.000 soffre del complesso della sclerosi tuberosa (TSC), una condizione che causa convulsioni che incidono gravemente sulla qualità della vita fin dalla giovane età, così come sulle loro famiglie e coloro che si prendono cura di loro.

Circa 1.000 pazienti potranno beneficiare del trattamento e studi clinici dimostrano che, se utilizzato insieme al trattamento standard del paziente, come i tipici farmaci antiepilettici, il cannabidiolo (noto anche come Epidyolex®) riduce la frequenza delle convulsioni di quasi un terzo (30%), aumentando il numero di giorni in cui i pazienti possono liberarsi da crisi rispetto al placebo e diminuendo il rischio di morte improvvisa.

Come risultato di un minor numero di crisi epilettiche, meno gravi e più prevedibili, i pazienti e i familiari si sentono più sicuri quando escono di casa e ciò rende possibili attività come frequentare la scuola, si legge nella dichiarazione del Servizio Sanitario Nazionale.

Questa sarà la quinta indicazione per la quale un trattamento a base di cannabis sarà approvato dalle autorità di regolamentazione, aggiungendosi all'elenco di patologie che comprende la sclerosi multipla, le epilessie gravi note come sindrome di Dravet e Lennox-Gastaut e per gli adulti con nausea causata dalla chemioterapia.

Il Direttore della Commissione Specialistica e Direttore ad interim dei Farmaci Commerciali del NHS, John Stewart, ha dichiarato: “È un’ottima notizia per i pazienti che il NHS sia in grado di offrire questo ultimo trattamento con cannabis autorizzato, che in questo caso potrebbe aiutare a ridurre la frequenza delle crisi per quelli convivono con una grave condizione genetica e migliorano significativamente la loro qualità di vita”.

Il servizio sanitario nazionale è “impegnato a rendere i trattamenti innovativi disponibili ai pazienti il ​​più rapidamente possibile, a un prezzo equo per i contribuenti, a seguito dell’approvazione normativa che fornisce ai pazienti la consapevolezza che i nuovi trattamenti sono sicuri e realizzati in un ambiente di qualità controllata”, ha affermato. . .

Il trattamento può ridurre il numero di persone ricoverate in ospedale a causa di convulsioni

Pooja Takhar, amministratore delegato congiunto della Tuberous Sclerosis Association, si è detto “entusiasta del fatto che le persone affette da TSC in Inghilterra ora abbiano accesso al cannabidiolo, un medicinale che cambia la vita per otto persone su 10 nel Regno Unito affette da TSC”.

“L’epilessia può avere un enorme impatto sulla qualità complessiva della vita di individui e intere famiglie, il che significa che questa approvazione potrebbe essere di grande beneficio per molte persone con epilessia correlata alla TSC. Abbiamo lavorato instancabilmente per garantire che il NICE deliberasse correttamente. Anche se questa è una vittoria enorme, il nostro lavoro non si ferma e continuiamo a sostenere e a fare campagna per la comunità TSC in tutti i settori”, ha affermato Takhar.